2025年世界血友病日的主题是“创新疗法，改写未来”。血友病，一种因凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病，患者自幼面临关节反复出血、肌肉血肿甚至危及生命的风险。全球约40万患者中，中国占14.4万，但仅有30%接受规范治疗。传统凝血因子替代治疗虽能缓解症状，却无法根治，患者需终身用药，经济负担沉重，且存在抗体产生和药物可及性不足的困境。 在这一背景下，造血干细胞（HSC）及其衍生的基因治疗技术，正以革命性姿态叩响治愈之门。

1. 个人层面：新生儿家庭可考虑脐带血储存，成年患者可通过动员剂采集外周血干细胞； 

2. 社会层面：鼓励更多人加入捐献者资料库，支持公共库建设； 

3. 专家层面：哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授指出：“未来血友病治疗将呈现‘联合化’趋势——基因治疗纠正根本缺陷，干细胞移植重建造血系统，辅以靶向药物控制并发症。”

4．政策层面：呼吁将干细胞储存纳入医保补贴，加速基因治疗审评审批。