在干细胞治疗帕金森病的临床转化赛道上，中国研究机构正展现出全球领导力。2025年7月，睿健医药宣布其自主研发的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森病的II期临床试验，在北京医院成功完成首例患者给药，并随后在多家顶尖医院启动试验。这标志着NouvNeu001成为全球首个进入临床II期的iPSC衍生的通用型帕金森细胞治疗产品，也是国内首个进入临床II期的iPSC衍生治疗产品。I期临床数据令人鼓舞：移植15个月后，NouvNeu001表现出良好的安全性和耐受性，细胞在无免疫抑制剂的情况下实现长期存活，且行为学及非行为学疗效指标均展现出显著优势。

 与此同时，士泽生物在2024年与上海市东方医院合作，完成了包括 “中国首例”在内的多例iPSC衍生细胞治疗帕金森病患者。这些患者的最长随访期已超过12个月，临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现。

 多位受试患者的运动功能和生活质量获得显著改善。一位有10年帕金森病史的男性患者在接受长期细胞移植治疗后，“开期”时间显著延长，面部表情趋于正常，讲话流利，四肢僵硬感明显缓解，能完成日常工作并恢复锻炼。

  干细胞治疗帕金森病的潜力不仅在于细胞替代，更在于其多重修复机制。

  天津康婷科研团队利用6-羟多巴胺构建的帕金森病大鼠模型研究发现，干细胞治疗能有效改善模型大鼠的行为学障碍。在为期10周的实验中，干细胞治疗组大鼠的旋转圈数显著下降，表明运动功能障碍得到改善。

  在机制层面，研究团队发现干细胞治疗组大鼠损伤侧的酪氨酸羟化酶（TH）荧光信号明显增强，表明TH表达水平显著提升。TH是多巴胺合成的关键酶，其表达减少是帕金森病的重要病理特征。这一发现证实干细胞治疗可促进多巴胺能神经元的修复。

  除细胞本身外，神经干细胞来源的细胞外囊泡（EVs） 正成为无细胞治疗的新策略。这些直径30-150nm的微小囊泡包含蛋白质、RNA和功能性线粒体，可穿越血脑屏障，实现多模式神经修复。

  EVs通过三重机制发挥作用：神经炎症调控——携带的TGF-β和IL-10可将小胶质细胞极化为抗炎M2型；突触可塑性增强——递送突触素I和PSD95蛋白促进神经突触重塑；代谢支持——通过AMPK/mTOR通路改善神经元能量代谢。

  在帕金森病模型中，载有GDNF的工程化EVs使多巴胺神经元存活率提高60%，展现出巨大应用前景。

递送技术革新

动脉内给药干细胞和外泌体治疗中枢神经系统疾病成为研究热点。这种方法能在向大脑输送大量干细胞和外泌体的同时，最大限度减少额外脑损伤的风险。随着导管技术进步，这一策略正展现出巨大潜力。

工程化改造升级

通过基因编辑和材料科学结合，新一代干细胞产品正向“智能化”发展。如载有GDNF的工程化EVs在帕金森病模型中使多巴胺神经元存活率提高60%，远超传统方法。

个体化治疗深化

基于自体细胞的治疗方案正建立精准质量控制体系。科学家已开始通过多巴胺神经纤维密度等生物标志物预测治疗效果，实现真正的“一人一策”精准医疗。