直接替代受损细胞：

比如角膜干细胞能分化成角膜上皮细胞，视网膜前体细胞可发育为感光细胞，填补病变丢失的功能细胞；

旁分泌作用：

     分泌细胞因子、外泌体等，抑制炎症、促进血管修复，例如间充质干细胞（MSCs）分泌的因子能改善干眼患者的眼表微环境；

修复组织结构：

      通过构建细胞支架，帮助角膜、视网膜等复杂结构再生。

目前用于眼病治疗的干细胞主要有4类：胚胎干细胞（ESCs）、诱导多能干细胞（iPSCs，可从皮肤、尿液等细胞 “重编程” 获得）、间充质干细胞（MSCs，来自骨髓、脂肪、脐带等）、视网膜前体细胞（RPCs）。

眼组织从外到内分为角膜、晶状体、房角、视网膜等，干细胞治疗已覆盖多个部位的病变。

①角膜疾病：让受损角膜重新透明

角膜是眼睛的 “镜头”，一旦因外伤、炎症出现干细胞缺乏（如边缘干细胞缺乏症，LSCD）或结构损伤（如圆锥角膜），就会导致视力模糊甚至失明。

边缘干细胞缺乏症（LSCD）：角膜边缘的干细胞（LSCs）负责更新角膜上皮，一旦受损，眼睛会出现干涩、畏光、视力下降。通过移植培养的边缘上皮细胞（CLET 技术），或用口腔黏膜上皮、牙髓干细胞等替代，可重建角膜表面。比如有研究显示，自体培养的边缘上皮移植后，患者长期存活率达 70% 以上。

干眼症：泪膜不稳定、眼表炎症是主要原因。间充质干细胞注射到泪腺，或其分泌的外泌体（MSC-EXO）制成眼药水，能减少炎症、促进泪液分泌。一项针对慢性移植物抗宿主病（cGVHD）相关干眼症的研究显示，干细胞外泌体眼药水可显著改善患者症状。

圆锥角膜：角膜变薄、变形导致散光。传统角膜移植面临供体不足问题，而脂肪干细胞（ADASCs）可分泌胶原蛋白，增强角膜基质强度。临床试验中，部分患者移植后角膜厚度增加，视力改善。

②晶状体：让白内障患者 “再生” 晶状体

白内障是晶状体混浊导致的失明，传统手术需植入人工晶状体，但儿童患者易出现术后混浊。

干细胞研究发现，晶状体上皮干细胞（LECs）能在术后再生晶状体。通过改进手术方式（如保留晶状体囊袋），可诱导LECs自然分化为透明晶状体。临床研究显示，采用这种方法的儿童患者，术后并发症减少20倍，部分可恢复自然晶状体功能。

③青光眼：修复 “排水系统” 降低眼压

青光眼因眼压升高损伤视神经导致失明，传统治疗以降眼压为主，却无法修复受损的房角小梁网（负责排出房水）。

干细胞可“重建”小梁网：小梁网干细胞（TMSCs）或诱导多能干细胞（iPSCs）分化的小梁细胞，能恢复房水排出功能。在动物实验中，移植后眼压明显降低；临床前研究显示，间充质干细胞还能通过分泌因子保护视神经，减少视野缺损。

④视网膜疾病：拯救 “感光系统”

视网膜是眼睛的“感光底片”，黄斑变性、视网膜色素变性（RP）、糖尿病视网膜病变（DR）等，都会导致感光细胞或视网膜色素上皮（RPE）细胞死亡，最终失明。

黄斑变性（AMD）：RPE细胞退化是核心病因。通过移植胚胎干细胞（ESCs）或iPSCs 分化的RPE细胞，可替代受损细胞。2017年一项临床研究显示，患者移植后视力从0.1提升至0.3，且移植细胞存活达2年；

视网膜色素变性（RP）：感光细胞逐渐死亡，导致夜盲、视野缩小。视网膜前体细胞（RPCs）或间充质干细胞移植，可延缓感光细胞退化。脐带间充质干细胞（UCMSCs）静脉输注后，81% 的患者一年内视力保持稳定；

糖尿病视网膜病变（DR）：高血糖损伤视网膜血管。骨髓间充质干细胞（ABMSCs）可修复血管、减少渗漏，非增殖期患者接受治疗后，黄斑厚度降低，视力改善。